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Aspen Neuroscience lève 70 M$ pour son traitement expérimental de la maladie de Parkinson

Apr 3, 2020 1:44 AM ET

Inside the first museum show by DARPA, the ‘Pentagon’s brain’

Depuis 2012, la Dre Jeanne Loring, fondatrice du laboratoire éponyme de Loring Lab chez Scripps Research, réfléchit à la façon d’utiliser les cellules souches pluripotentes comme traitement potentiel de la maladie de Parkinson.

Aujourd’hui, huit ans plus tard, Aspen Neuroscience, l’entreprise qu’elle a fondée pour commercialiser ses recherches, a recueilli 70 millions de dollars en financement et devrait commencer des essais cliniques.

Environ 60.000 Américains sont diagnostiqués avec la maladie de Parkinson, qui détruit des parties du cerveau responsables de la fonction motrice. La maladie provoque une perte débilitante de mouvement à la suite de la dégradation d’un type spécifique de neurone dans le cerveau responsable de la production de dopamine - un produit chimique qui facilite le contrôle du cerveau de l’humeur et le mouvement.

 

Le traitement expérimental d’Aspen prend les cellules de la peau de patients qui ont déjà la maladie de Parkinson et convertit ces cellules en cellules souches pluripotentes en utilisant la technique qui a valu à Shinya Yamanaka et John Gurdon le prix Nobel de médecine en 2012.

C’est la découverte de Yamanaka qui, à certains égards, a servi de déclencheur pour le travail que Loring et Aspen chef de la direction Dr Howard Federoff serait mis sur le marché huit ans plus tard.

D’autres thérapies de remplacement cellulaire pour la maladie de Parkinson avaient rencontré des difficultés parce que le corps du patient rejetterait l’introduction de neurones étrangers - de la même manière que les greffes d’organes sont parfois infructueuses parce qu’un hôte rejette le tissu étranger .

La technologie d’Aspen utilise le propre tissu de l’hôte pour développer les cellules souches qui deviendront la base du traitement. Un patient qui porte un diagnostic de Parkinson serait consenti à donner une biopsie et le tissu recueilli est alors placé dans une culture cellulaire. Les cellules sont ensuite converties en cellules souches pluripotentes par l’introduction d’un ARN viral inerte qui recode la structure cellulaire.

Ces cellules souches pluripotentes sont ensuite converties en neurones qui sont ensuite transplantés en un patient pour remplacer ceux que la maladie de Parkinson a détruits.

Federoff et Loring se connaissent depuis des années, et lorsque l’ancien vice-chancelier pour les affaires de santé à l’Université de Californie, Irvine a entendu ce que Loring et son équipe travaillaient sur lui a démissionné pour rejoindre son entreprise en tant que chef de la direction.

Federoff a déjà fondé MedGenesis Therapeutix, une autre société privée travaillant sur un traitement pour Parkinsons. « Une grande partie de ce que nous faisons pour La maladie de Parkinson et la thérapie génique existante stabilise la maladie, » dit Federoff. « Les cellules des fibroblastes aident à composer l’horloge en arrière. »

La clé est l’utilisation de cellules autologues — celles recueillies auprès de la même personne qui recevra la greffe, dit Federoff.

L’approche nouvelle d’Aspen a été suffisamment convaincante pour gagner le soutien d’investisseurs de longue date en soins de santé, y compris OrbiMed, ARCH Venture Partners, Frazier Healthcare Partners, Domain Associates, Section 32, et l’ancien président de Y Combinator, Sam Altman.

À la suite de ce nouveau cycle, Aspen élargit considérablement son conseil d’administration pour inclure Faheem Hasnain, le fondateur de Gossamer Bio qui prend le rôle de président d’Aspen; Tom Daniel, associé d’ARCH Ventures, et Peter Thompson, associé chez OrbiMed.

Le premier produit d’Aspen fait actuellement l’objet d’études approfondies sur le traitement de formes sporadiques de maladie de Parkinson, a indiqué l’entreprise. Son deuxième produit utilise la correction génétique et la thérapie neuronale pour essayer de traiter les formes génétiques de la maladie de Parkinson.

Selon la société, le financement soutiendra l’achèvement de toutes les études d’investigation restantes et la soumission de la FDA des études relatives au produit principal de la société. De plus, le financement appuiera la collecte de données à partir d’un essai clinique de phase 1 et l’expansion des études randomisées de phase 2.

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Jonathan Shieber
Tags:   French, United States, Wire